Kerangka Obat Langka FDA Disusun, Baru 5 Persen Punya Terapi

Hanya sekitar 5 persen kondisi langka yang memiliki pengobatan yang disetujui FDA. Data itu mendorong Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) meluncurkan inisiatif untuk menyusun kerangka obat langka yang menyesuaikan pengembangan obat dengan kondisi tiap penyakit dan jumlah pasien yang terbatas.

Sekretaris Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan Amerika Serikat, Robert F. Kennedy Jr., menjelaskan bahwa sistem regulasi perlu menempatkan pasien sebagai pertimbangan utama. Menurut dia, persyaratan pengawasan harus disesuaikan dengan kenyataan bahwa populasi pasien penyakit langka berjumlah kecil, sembari mempertahankan standar FDA.

Penjabat Komisioner FDA Kyle Diamantas, J.D., mengatakan pasien dan keluarga dengan penyakit langka sering memiliki sedikit pilihan terapi yang disetujui, bahkan tidak memiliki pilihan pengobatan. Ia menjelaskan bahwa sistem regulasi perlu mengikuti perkembangan ilmu pengetahuan dan kebutuhan pasien agar terapi yang aman serta efektif dapat dikembangkan.

Kerangka obat langka menyesuaikan bukti dan kebutuhan pasien

Inisiatif tersebut akan mempertimbangkan perbedaan setiap penyakit, kebutuhan pasien, jenis produk, serta bukti yang realistis dikumpulkan dari populasi kecil. FDA juga berkomitmen memberikan kejelasan, konsistensi, dan kepastian lebih besar melalui panduan yang disesuaikan serta komunikasi yang transparan.

Suara pasien akan dimasukkan sejak tahap awal dan pada titik-titik penting dalam proses pengembangan serta peninjauan obat. FDA juga akan memanfaatkan keahlian eksternal, membangun sumber daya bersama, memperkuat pelatihan, dan mengembangkan pengetahuan kelembagaan mengenai pengembangan serta peninjauan obat penyakit langka.

Pendekatan berbasis risiko akan diterapkan, terutama dalam peninjauan bahan, proses produksi, dan pemeriksaan sebelum persetujuan. FDA juga mendorong penggunaan ilmu pengetahuan mutakhir, metode baru, serta pendekatan statistik inovatif untuk mendukung pengembangan terapi.

Masukan publik dikumpulkan pada 28 Oktober

FDA akan menggelar pertemuan pada 28 Oktober di kampus White Oak. Forum tersebut ditujukan bagi pasien, kelompok advokasi penyakit, pelaku industri, dan pihak lain untuk menyampaikan masukan. Reagan-Udall Foundation for the FDA akan memfasilitasi pertemuan itu.

Inisiatif ini dipimpin FDA Rare Disease Innovation Hub bersama Office of the Commissioner, Center for Biologics Evaluation and Research, serta Center for Drug Evaluation and Research. Setelah pertemuan umum, FDA akan membuka diskusi meja bundar khusus sektor, permintaan informasi, dan sesi umpan balik internal.

Masukan yang terkumpul akan digunakan untuk menyusun kerangka terperinci. Rancangan tersebut dapat mencakup panduan baru atau revisi, perubahan regulasi, pelatihan staf, dan penyesuaian organisasi.

Baca berita lain di Kesehatan